نویافت:واکسنهای mRNA ویروس SARS-CoV-2، پاسخ تومورها به ایمونوتراپی را افزایش میدهند
ایمونوتراپی با مهارکنندههای نقاط بازرسی ایمنی (ICI) یکی از مؤثرترین درمانهای سرطان است، اما بسیاری از تومورها بهویژه تومور های سرد (از نظر پاسخ ایمنی) نسبت به آن مقاوماند.
محققان در این مطالعه بررسی کردند که آیا واکسنهای mRNA کووید-۱۹ میتوانند از طریق فعالسازی ایمنی ذاتی، حساسیت تومورها به ICI را افزایش دهند یا خیر. برای این منظور دادههای چندین گروه بیمار مبتلا به سرطان ریه سلول غیرکوچک (NSCLC) و ملانوم متاستاتیک که تحت درمان با ICI بودند، تحلیل شد. نتایج نشان داد بیمارانی که در فاصلهی ۱۰۰ روز پیش یا پس از شروع درمان ICI واکسن mRNA کووید-۱۹ دریافت کرده بودند، در مقایسه با بیماران واکسینهنشده، بقای کلی بهطور معنیداری طولانیتری داشتند (HR ≈ 0.5 در NSCLC و 0.37 در ملانوم).ادامه مطلب
نویسنده: Masoumeh Alimohammadi
کلیدواژه: #immunecheckpointblockade#mrnavaccines
@renap
ایمونوتراپی با مهارکنندههای نقاط بازرسی ایمنی (ICI) یکی از مؤثرترین درمانهای سرطان است، اما بسیاری از تومورها بهویژه تومور های سرد (از نظر پاسخ ایمنی) نسبت به آن مقاوماند.
محققان در این مطالعه بررسی کردند که آیا واکسنهای mRNA کووید-۱۹ میتوانند از طریق فعالسازی ایمنی ذاتی، حساسیت تومورها به ICI را افزایش دهند یا خیر. برای این منظور دادههای چندین گروه بیمار مبتلا به سرطان ریه سلول غیرکوچک (NSCLC) و ملانوم متاستاتیک که تحت درمان با ICI بودند، تحلیل شد. نتایج نشان داد بیمارانی که در فاصلهی ۱۰۰ روز پیش یا پس از شروع درمان ICI واکسن mRNA کووید-۱۹ دریافت کرده بودند، در مقایسه با بیماران واکسینهنشده، بقای کلی بهطور معنیداری طولانیتری داشتند (HR ≈ 0.5 در NSCLC و 0.37 در ملانوم).ادامه مطلبنویسنده: Masoumeh Alimohammadi
کلیدواژه: #immunecheckpointblockade#mrnavaccines
@renap۷:۵۵
نوداد:نخستین ژندرمانی جهان برای درمان کودک مبتلا به سندرم هانتر
پزشکان بیمارستان کودکان منچستر از نتایج شگفتانگیز نخستین ژندرمانی جهان برای درمان سندرم هانتر (MPS II) خبر دادند. اولیور چو، کودک سهساله مبتلا به این بیماری نادر و پیشرونده، پس از دریافت این درمان نوین، رشد و مهارتهای گفتاری، حرکتی و شناختی قابلتوجهی یافته است. در این روش پیشگامانه، سلولهای بنیادی خون او گرفته و ژن معیوب با نسخه سالم جایگزین شد تا تولید آنزیم حیاتی آیدورونات-۲-سولفاتاز در بدن و مغزش احیا شود. هدف اصلی توقف تخریب تدریجی بدن و افزایش امید به زندگی بیماران است.
حدود یک سال پس از درمان، رشد اولیور طبیعی شده و تزریق هفتگی آنزیم قطع شده است. با وجود تأکید تیم تحقیقاتی بر پایش دو ساله این بیمار و چهار شرکتکننده دیگر، شواهد نشان میدهد بدن اولیور اکنون مقادیر قابل توجهی از آنزیم مورد نیاز را خود تولید میکند که موفقیتی بزرگ در مهار این بیماری کشنده محسوب میشود.لینک مطلب
نویسنده: Mobina Pourmorourfard
کلیدواژه: #GeneTherapy#RareDisease#MedicalBreakthrough
@renap
پزشکان بیمارستان کودکان منچستر از نتایج شگفتانگیز نخستین ژندرمانی جهان برای درمان سندرم هانتر (MPS II) خبر دادند. اولیور چو، کودک سهساله مبتلا به این بیماری نادر و پیشرونده، پس از دریافت این درمان نوین، رشد و مهارتهای گفتاری، حرکتی و شناختی قابلتوجهی یافته است. در این روش پیشگامانه، سلولهای بنیادی خون او گرفته و ژن معیوب با نسخه سالم جایگزین شد تا تولید آنزیم حیاتی آیدورونات-۲-سولفاتاز در بدن و مغزش احیا شود. هدف اصلی توقف تخریب تدریجی بدن و افزایش امید به زندگی بیماران است.
حدود یک سال پس از درمان، رشد اولیور طبیعی شده و تزریق هفتگی آنزیم قطع شده است. با وجود تأکید تیم تحقیقاتی بر پایش دو ساله این بیمار و چهار شرکتکننده دیگر، شواهد نشان میدهد بدن اولیور اکنون مقادیر قابل توجهی از آنزیم مورد نیاز را خود تولید میکند که موفقیتی بزرگ در مهار این بیماری کشنده محسوب میشود.لینک مطلب
نویسنده: Mobina Pourmorourfard
کلیدواژه: #GeneTherapy#RareDisease#MedicalBreakthrough
@renap۷:۵۷
نویافت:بهبود چشمگیر کارایی فرایند SPTFF با استفاده از فناوری Vibro-Membrane (VMF)
در تولید با مقیاس بالا mRNA، یکی از مهمترین مراحل، تغلیظ و خالص سازی محصول(mRNA) پس از واکنش IVT است. روش Single-Pass TFF یا (SPTFF) به دلیل تواناییاش در تغلیظ سریع و پیوسته، امروزه بسیار مورد توجه قرار گرفته است. بااینحال، این روش یک چالش اساسی دارد یعنی ایجاد گرفتگی (Fouling) و افزایش فشار، که سرعت فرایند را محدود میکند و باعث کاهش کیفیت و افزایش هزینهها میشود.
در مطالعهای که اخیراً انجام شد، برای اولینبار از فناوری Vibro-Membrane Filtration (VMF) در ترکیب با SPTFF استفاده شد؛ روشی که با ایجاد لرزشهای کنترلشده در ممبران، شدت پدیدهی تجمع مواد (Concentration Polarization) را کاهش میدهد و اجازه میدهد فرایند با سرعت بسیار بالاتری انجام شود.ادامه مطلب
نویسنده: Mohammadamin Ameli
کلیدواژه: #VibroMembraneFiltration#Singlepasstangentialflowfiltration
@renap
در تولید با مقیاس بالا mRNA، یکی از مهمترین مراحل، تغلیظ و خالص سازی محصول(mRNA) پس از واکنش IVT است. روش Single-Pass TFF یا (SPTFF) به دلیل تواناییاش در تغلیظ سریع و پیوسته، امروزه بسیار مورد توجه قرار گرفته است. بااینحال، این روش یک چالش اساسی دارد یعنی ایجاد گرفتگی (Fouling) و افزایش فشار، که سرعت فرایند را محدود میکند و باعث کاهش کیفیت و افزایش هزینهها میشود.
در مطالعهای که اخیراً انجام شد، برای اولینبار از فناوری Vibro-Membrane Filtration (VMF) در ترکیب با SPTFF استفاده شد؛ روشی که با ایجاد لرزشهای کنترلشده در ممبران، شدت پدیدهی تجمع مواد (Concentration Polarization) را کاهش میدهد و اجازه میدهد فرایند با سرعت بسیار بالاتری انجام شود.ادامه مطلبنویسنده: Mohammadamin Ameli
کلیدواژه: #VibroMembraneFiltration#Singlepasstangentialflowfiltration
@renap۱۲:۱۲
کارآزمایی بالینی:کارآزمایی بالینی فاز ۳ تصادفیسازی و دوسوکور شده نوسینِرسِن (Nusinersen) در آتروفی عضلانی نخاعی با آغاز شیرخوارگی
آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) یک بیماری نوروماسکولار اتوزومال مغلوب است که به دلیل حذف/جهش هموزیگوت در ژن SMN1 و در نتیجه کمبود پروتئین SMN رخ میدهد. این امر منجر به تخریب نورونهای حرکتی و ضعف پیشرونده عضلانی میشود. ژن SMN2 که مشابه SMN1 است، به دلیل اسپلایسینگ (Splicing) نادرست، عمدتاً پروتئین ناقص تولید میکند. نوسینِرسِن یک الیگونوکلئوتید آنتیسنس است که با اصلاح اسپلایسینگ pre-mRNA ژن SMN2، تولید پروتئین SMN کامل را افزایش میدهد. مطالعات فاز ۲ باز نشان داده بود که نوسینرسن میتواند عملکرد حرکتی و بقا را در نوزادان مبتلا بهبود بخشد.لینک مطلب
نویسنده: Hosein Salehi-Shadkami
کلیدواژه: #ClinicalTrial#SpinalMuscularAtrophy#SMA
@renap
آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) یک بیماری نوروماسکولار اتوزومال مغلوب است که به دلیل حذف/جهش هموزیگوت در ژن SMN1 و در نتیجه کمبود پروتئین SMN رخ میدهد. این امر منجر به تخریب نورونهای حرکتی و ضعف پیشرونده عضلانی میشود. ژن SMN2 که مشابه SMN1 است، به دلیل اسپلایسینگ (Splicing) نادرست، عمدتاً پروتئین ناقص تولید میکند. نوسینِرسِن یک الیگونوکلئوتید آنتیسنس است که با اصلاح اسپلایسینگ pre-mRNA ژن SMN2، تولید پروتئین SMN کامل را افزایش میدهد. مطالعات فاز ۲ باز نشان داده بود که نوسینرسن میتواند عملکرد حرکتی و بقا را در نوزادان مبتلا بهبود بخشد.لینک مطلب
نویسنده: Hosein Salehi-Shadkami
کلیدواژه: #ClinicalTrial#SpinalMuscularAtrophy#SMA
@renap۱۲:۱۶
نویافت:تضمین کیفیت و نظارت رگولاتوری، ارکان اصلی اعتماد به واکسنهای mRNA بومی
توسعه واکسنهای mRNA نشاندهنده یک پیشرفت بیسابقه در علم پزشکی است. اما با حرکت کشورها به سمت تولید واکسنهای mRNA بومی برای افزایش استقلال و آمادگی در برابر پاندمی، یک چالش حیاتی مطرح میشود: کسب اعتماد عمومی.
این پژوهش نشان میدهد که اعتماد به واکسنهای بومی، نه تنها به ماهیت نوآورانه فناوری، بلکه به طور قاطع به درک عمومی از کیفیت تولید و قوت نظارت نهادی وابسته است. نتایج نشان میدهد که در حالی که اعتماد به ایمنی (۸۲.۷٪) و اثربخشی (۸۴.۹٪) فناوری mRNA بالاست، این اعتماد باید توسط یک سیستم قوی تضمین کیفیت و رگولاتوری پشتیبانی شود.ادامه مطلب
نویسنده: Yasaman Tabari
کلیدواژه: #QualityAssurance#RegulatoryOversight
@renap
توسعه واکسنهای mRNA نشاندهنده یک پیشرفت بیسابقه در علم پزشکی است. اما با حرکت کشورها به سمت تولید واکسنهای mRNA بومی برای افزایش استقلال و آمادگی در برابر پاندمی، یک چالش حیاتی مطرح میشود: کسب اعتماد عمومی.
این پژوهش نشان میدهد که اعتماد به واکسنهای بومی، نه تنها به ماهیت نوآورانه فناوری، بلکه به طور قاطع به درک عمومی از کیفیت تولید و قوت نظارت نهادی وابسته است. نتایج نشان میدهد که در حالی که اعتماد به ایمنی (۸۲.۷٪) و اثربخشی (۸۴.۹٪) فناوری mRNA بالاست، این اعتماد باید توسط یک سیستم قوی تضمین کیفیت و رگولاتوری پشتیبانی شود.ادامه مطلبنویسنده: Yasaman Tabari
کلیدواژه: #QualityAssurance#RegulatoryOversight
@renap۱۲:۲۰
نوداد:گام بلند دانشگاه پنسیلوانیا و CHOP در یک ژندرمانی نادر؛ اعتبارسنجی پروتکل جدید FDA
محققان دانشگاه پنسیلوانیا و بیمارستان کودکان فیلادلفیا (CHOP) با استفاده از پروتکل جدید FDA برای آزمایش ژندرمانی بیماریهای نادر، برنامهای برای درمان اختلالات چرخه اوره دارند. این پروتکل با نام مکانیسم قابل قبول (plausible mechanism) مسیری برای تایید نظارتی و پوشش بیمه داروهای یکتا ایجاد میکند. تیم به رهبری کایران موسونورو و ربکا آرنز-نیکلاس قصد دارند چارچوب CRISPR را برای درمانهای سفارشی ژندرمانی مرتبط با هفت ژن مختلف آزمایش کنند. این روش بر اساس موفقیت درمان نوزاد KJ با داروی CRISPR سفارشی بنا شده و هدف آن نشان دادن امکانپذیری توسعه داروی بیماریهای نادر در مقیاس بزرگتر است. لینک مطلب
نویسنده: Erfan Afsharmoghadam
کلیدواژه: #CRISPR#GeneTherapyg#UreaCycleDisorders
@renap
محققان دانشگاه پنسیلوانیا و بیمارستان کودکان فیلادلفیا (CHOP) با استفاده از پروتکل جدید FDA برای آزمایش ژندرمانی بیماریهای نادر، برنامهای برای درمان اختلالات چرخه اوره دارند. این پروتکل با نام مکانیسم قابل قبول (plausible mechanism) مسیری برای تایید نظارتی و پوشش بیمه داروهای یکتا ایجاد میکند. تیم به رهبری کایران موسونورو و ربکا آرنز-نیکلاس قصد دارند چارچوب CRISPR را برای درمانهای سفارشی ژندرمانی مرتبط با هفت ژن مختلف آزمایش کنند. این روش بر اساس موفقیت درمان نوزاد KJ با داروی CRISPR سفارشی بنا شده و هدف آن نشان دادن امکانپذیری توسعه داروی بیماریهای نادر در مقیاس بزرگتر است. لینک مطلب
نویسنده: Erfan Afsharmoghadam
کلیدواژه: #CRISPR#GeneTherapyg#UreaCycleDisorders
@renap۱۱:۲۳
نویافت:چارچوبTITUR: رویکردی برنامهپذیر برای تحویل اختصاصی و ترجمه کنترلشده mRNA در سلولهای توموری
چالشهای درمان سرطان و ضرورت پلتفرمهای هدفمند mRNAعلیرغم پیشرفت چشمگیر درمانهای مبتنی برmRNA، انتقال این فناوری به حوزه انکولوژی با موانعی روبهرو است. نانوذرات لیپیدی متداول با ایجاد شرایط بیان خارجازهدف، بهویژه در کبد، باعث بروز سمیت و محدودشدن دوز قابلاستفاده میشوند. علاوهبراین، ریزمحیط مهاری تومور، اثربخشی mRNA را برای تحریک پاسخهای ضدتوموری کاهش میدهد. در چنین شرایطی، نیاز به سامانهای که هم تحویل انتخابی و هم ترجمه کنترلشده mRNA را تضمین کند، کاملاً محسوس است.
TITUR :Tumour-customizable Ionizable lipids and Tumour-specific UTRs پژوهش حاضر ساختار طراحی شده TITUR را معرفی میکند که هدف آن افزایش دقت، ایمنی و کارایی درمانهای مبتنی بر mRNA در سرطان است.ادامه مطلب
نویسنده: Mahsa Pouya
کلیدواژه: #Immunotherapy#TITUR
@renap
چالشهای درمان سرطان و ضرورت پلتفرمهای هدفمند mRNAعلیرغم پیشرفت چشمگیر درمانهای مبتنی برmRNA، انتقال این فناوری به حوزه انکولوژی با موانعی روبهرو است. نانوذرات لیپیدی متداول با ایجاد شرایط بیان خارجازهدف، بهویژه در کبد، باعث بروز سمیت و محدودشدن دوز قابلاستفاده میشوند. علاوهبراین، ریزمحیط مهاری تومور، اثربخشی mRNA را برای تحریک پاسخهای ضدتوموری کاهش میدهد. در چنین شرایطی، نیاز به سامانهای که هم تحویل انتخابی و هم ترجمه کنترلشده mRNA را تضمین کند، کاملاً محسوس است.TITUR :Tumour-customizable Ionizable lipids and Tumour-specific UTRs پژوهش حاضر ساختار طراحی شده TITUR را معرفی میکند که هدف آن افزایش دقت، ایمنی و کارایی درمانهای مبتنی بر mRNA در سرطان است.ادامه مطلب
نویسنده: Mahsa Pouya
کلیدواژه: #Immunotherapy#TITUR
@renap۱۱:۲۸
کارآزمایی بالینی:کارآزمایی بالینی فاز I/II برای ارزیابی اثربخشی و ایمنی لیزوکابتاژن مارالئوسل (Liso-cel) در بزرگسالان مبتلا به لنفوم سلول B بزرگ عودکننده یا مقاوم به درمان
لیزوکابتاژن مارالوسل (Liso-cel) یک محصول سلول CAR-T نسل جدید است که از ترکیب مشخص و کنترلشدهای از سلولهای +T CD4 و +CD8 استفاده میکند که به طور جداگانه فعال و دستکاری شدهاند. این طراحی با هدف بهبود نمایه ایمنی و احتمالاً اثربخشی در مقایسه با محصولات CAR-T اولیه مانند آکسیسل و تیساسل انجام شده است. مطالعه TRANSCEND برای ارزیابی این فرضیه طراحی شد.لینک مطلب
نویسنده: Hosein Salehi-Shadkami
کلیدواژه: #CARTCellTherapy
@renap
لیزوکابتاژن مارالوسل (Liso-cel) یک محصول سلول CAR-T نسل جدید است که از ترکیب مشخص و کنترلشدهای از سلولهای +T CD4 و +CD8 استفاده میکند که به طور جداگانه فعال و دستکاری شدهاند. این طراحی با هدف بهبود نمایه ایمنی و احتمالاً اثربخشی در مقایسه با محصولات CAR-T اولیه مانند آکسیسل و تیساسل انجام شده است. مطالعه TRANSCEND برای ارزیابی این فرضیه طراحی شد.لینک مطلب
نویسنده: Hosein Salehi-Shadkami
کلیدواژه: #CARTCellTherapy
@renap۱۱:۳۴
نویافت:نانوذرات لیپیدی حامل mRNA با هدفگیری مغزی و تمایز به نورونها، تأیید شده توسط هوش مصنوعی
یکی از چالشهای اساسی در درمان بیماریهای عصبی و نورودژنراتیو، انتقال موثر mRNA و سایر ترکیبات ژنی به مغز است که به علت وجود سد خونی-مغزی (BBB) محدودیتهایی دارد.
در این مطالعه، کتابخانهای از نانوذرات لیپیدی حامل mRNA ساخته شده است که به لیگاندهای کوچک و خاصی متصل شدهاند که با BBB تعامل میکنند. این نانوذرات با استفاده از یک مدل هوش مصنوعی پیشرفته مبتنی بر شبکههای عصبی گرافی (GNN) و الگوریتم curriculum learning بهینه شدند تا انتقال و بیان ژن در مغز، به ویژه در نورونها، به حداکثر برسد.ادامه مطلب
نویسنده: Mobina Pourmorourfard
کلیدواژه: #LipidNanoparticles#mRNADelivery#BloodBrainBarrier
@renap
یکی از چالشهای اساسی در درمان بیماریهای عصبی و نورودژنراتیو، انتقال موثر mRNA و سایر ترکیبات ژنی به مغز است که به علت وجود سد خونی-مغزی (BBB) محدودیتهایی دارد.
در این مطالعه، کتابخانهای از نانوذرات لیپیدی حامل mRNA ساخته شده است که به لیگاندهای کوچک و خاصی متصل شدهاند که با BBB تعامل میکنند. این نانوذرات با استفاده از یک مدل هوش مصنوعی پیشرفته مبتنی بر شبکههای عصبی گرافی (GNN) و الگوریتم curriculum learning بهینه شدند تا انتقال و بیان ژن در مغز، به ویژه در نورونها، به حداکثر برسد.ادامه مطلبنویسنده: Mobina Pourmorourfard
کلیدواژه: #LipidNanoparticles#mRNADelivery#BloodBrainBarrier
@renap۱۱:۵۸
نویافت:مهندسی mRNA سلولهای بنیادی مزانشیمی آلوژنیک برای تحویل هماهنگ T cell engagers و سیگنالهای ایمندرمانی
درمانهای سلولی مهندسیشده مانند CAR-T در میلومای چندگانه (MM) مؤثرند، اما اتولوگ بودن، نیاز به شیمیدرمانی پیشدرمانی، بستری و هزینههای نجومی (تا ۲ میلیون دلار) مانع گسترش آنها شده است. سلولهای بنیادی مزانشیمی (MSC) آلوژنیک از بندناف، منبع off-the-shelf ایدهآلی هستند، اما نبود پلتفرم مهندسیشده امن، پتانسیلشان را محدود کرده بود.
پژوهشگران Cartesian Therapeutics با مهندسی همزمان سه mRNA در MSCها، محصول DC-25 را ابداع کردهاند: یک(T cell engager) TCEتریوالانت انسانی ضد BCMA/CD3 برای هدفگیری پلاسماسلهای BCMA+ در مغز استخوان، scIL-12 برای تقویتTh1/CTL، و CXCR4 برای مهاجرت بهBM. این رویکردnon-viral، بیان گذرا و قابل تنظیم (tunable) فراهم میکند و از محدودیتهای viral vectors و پروتئیندرمانی عبور مینماید.ادامه مطلب
نویسنده: Somaye Omidi
کلیدواژه: #MultipleMyeloma#mRNAengineering
@renap
درمانهای سلولی مهندسیشده مانند CAR-T در میلومای چندگانه (MM) مؤثرند، اما اتولوگ بودن، نیاز به شیمیدرمانی پیشدرمانی، بستری و هزینههای نجومی (تا ۲ میلیون دلار) مانع گسترش آنها شده است. سلولهای بنیادی مزانشیمی (MSC) آلوژنیک از بندناف، منبع off-the-shelf ایدهآلی هستند، اما نبود پلتفرم مهندسیشده امن، پتانسیلشان را محدود کرده بود.
پژوهشگران Cartesian Therapeutics با مهندسی همزمان سه mRNA در MSCها، محصول DC-25 را ابداع کردهاند: یک(T cell engager) TCEتریوالانت انسانی ضد BCMA/CD3 برای هدفگیری پلاسماسلهای BCMA+ در مغز استخوان، scIL-12 برای تقویتTh1/CTL، و CXCR4 برای مهاجرت بهBM. این رویکردnon-viral، بیان گذرا و قابل تنظیم (tunable) فراهم میکند و از محدودیتهای viral vectors و پروتئیندرمانی عبور مینماید.ادامه مطلبنویسنده: Somaye Omidi
کلیدواژه: #MultipleMyeloma#mRNAengineering
@renap۱۰:۲۱
نویافت:استفاده از سیستم فیلتراسیون SPTFF در تولید پیوسته mRNA به منظور تغلیض و خالص سازی
پیشرفت سریع واکسنهای mRNA در دوران کرونا، توجه شرکتهای دارویی را به توسعه ی فرآیندهای سریع و کارآمد برای تولید این نوع درمانها جلب کرد. یکی از بزرگترین چالشها در تولید mRNA، خالصسازی و تغلیظ آن بلافاصله بعد از واکنش IVT است، چون محصول اولیه پر از ناخالصیهایی مانند نوکلئوتیدهای آزاد، آنزیمها، DNA باقیمانده و RNA ناقص است. روش رایج Batch TFF مؤثر است، اما به دلیل گردش مداوم محلول و فشار برشی، mRNA میتواند آسیب ببیند و فرآیند طولانی شود.
در این مطالعه، برای اولین بار از روش Single Pass Tangential Flow Filtration (SPTFF) برای تخلیص و تغلیظ mRNA استفاده شد. تفاوت اصلی SPTFF با روش سنتی این است که محصول فقط یکبار از غشا عبور میکند و بدون بازچرخانی، تا ده برابر تغلیظ میشود. این ویژگی امکان تولید مداوم، کمتنش و مناسب برای مقیاس صنعتی را فراهم میکند.ادامه مطلب
نویسنده: Mohammadamin Ameli
کلیدواژه: #mRNA#Continuousprocessing
@renap
پیشرفت سریع واکسنهای mRNA در دوران کرونا، توجه شرکتهای دارویی را به توسعه ی فرآیندهای سریع و کارآمد برای تولید این نوع درمانها جلب کرد. یکی از بزرگترین چالشها در تولید mRNA، خالصسازی و تغلیظ آن بلافاصله بعد از واکنش IVT است، چون محصول اولیه پر از ناخالصیهایی مانند نوکلئوتیدهای آزاد، آنزیمها، DNA باقیمانده و RNA ناقص است. روش رایج Batch TFF مؤثر است، اما به دلیل گردش مداوم محلول و فشار برشی، mRNA میتواند آسیب ببیند و فرآیند طولانی شود.
در این مطالعه، برای اولین بار از روش Single Pass Tangential Flow Filtration (SPTFF) برای تخلیص و تغلیظ mRNA استفاده شد. تفاوت اصلی SPTFF با روش سنتی این است که محصول فقط یکبار از غشا عبور میکند و بدون بازچرخانی، تا ده برابر تغلیظ میشود. این ویژگی امکان تولید مداوم، کمتنش و مناسب برای مقیاس صنعتی را فراهم میکند.ادامه مطلبنویسنده: Mohammadamin Ameli
کلیدواژه: #mRNA#Continuousprocessing
@renap۱۰:۳۴
نویافت:پیشرفت در تولید پیوسته کپسولهسازی و خالصسازی واکسنها و درمانهای mRNA
این مطالعه یک پلتفرم کاملاً پیوسته برای تولید mRNA-LNP معرفی میکند که سه مرحله اصلی فرآیند encapsulation با میکروفلوئیدیک T-junction، پایش درونخطی اندازه و PDI با SR-DLS و تصفیه و تغلیظ پیوسته با single-pass TFF را در یک مسیر یکپارچه اجرا میکند. ادغام این سه بخش امکان کنترل لحظهای ویژگیهای بحرانی محصول و پیادهسازی اصول Quality by Design را فراهم میسازد.
در مرحله تشکیل LNP، رفتار T-junction نشان داد که کنترل دقیق Flow Rate و Flow Rate Ratio برای جلوگیری از blockage ضروری است. دادههای SR-DLS نیز آشکار کرد که اندازه و PDI در حالت جریان کمی بیشتر از حالت ایستا گزارش میشوند؛ موضوعی که از ویژگیهای اندازهگیری DLS در محیطهای در حال جریان ناشی میشود و باید هنگام تحلیل نتایج در نظر گرفته شود.ادامه مطلب
نویسنده: Sajad Yarivand
کلیدواژه: #mRNA#Lipid_nanoparticles#Purifiction
@renap
این مطالعه یک پلتفرم کاملاً پیوسته برای تولید mRNA-LNP معرفی میکند که سه مرحله اصلی فرآیند encapsulation با میکروفلوئیدیک T-junction، پایش درونخطی اندازه و PDI با SR-DLS و تصفیه و تغلیظ پیوسته با single-pass TFF را در یک مسیر یکپارچه اجرا میکند. ادغام این سه بخش امکان کنترل لحظهای ویژگیهای بحرانی محصول و پیادهسازی اصول Quality by Design را فراهم میسازد. در مرحله تشکیل LNP، رفتار T-junction نشان داد که کنترل دقیق Flow Rate و Flow Rate Ratio برای جلوگیری از blockage ضروری است. دادههای SR-DLS نیز آشکار کرد که اندازه و PDI در حالت جریان کمی بیشتر از حالت ایستا گزارش میشوند؛ موضوعی که از ویژگیهای اندازهگیری DLS در محیطهای در حال جریان ناشی میشود و باید هنگام تحلیل نتایج در نظر گرفته شود.ادامه مطلبنویسنده: Sajad Yarivand
کلیدواژه: #mRNA#Lipid_nanoparticles#Purifiction
@renap۱۲:۳۳
نوداد:موفقیت درمان ژنتیکی Casgevy
درمان Casgevy، در کارآزماییهای بالینی کودکان نتایج مهمی به دست آورده است. این درمان توانسته یک اولویت ملی از FDA دریافت کند که زمان بررسی را از حدود ۱۰ تا ۱۲ ماه به تنها یک تا دو ماه کاهش میدهد.
این موضوع میتواند دسترسی کودکان ۵ تا ۱۱ ساله مبتلا به کمخونی داسیشکل یا بتا تالاسمی به درمان را بسیار سریعتر کند.بر اساس دادههای منتشر شده، همهی کودکان تحت پیگیری یکساله یا از بحرانهای درد رها شدند یا دیگر نیازی به تزریق خون نداشتند.هرچند رژیم آمادهسازی پیش از درمان هنوز چالشبرانگیز است، اما این نتایج نشاندهندهی اثربخشی بالای درمان و امیدی تازه برای آیندهی پزشکی ژنتیک است.
کسجوی نام تجاری درمان ژنی مبتنی بر CRISPR، محصول مشترک شرکتهای Vertex و CRISPR Therapeutics است که برای بیماران SCD و تالاسمی بهکار میرود و بهصورت ویرایش برونتنی روی سلولهای CD34⁺ بیمار انجام میشود.لینک مطلب
نویسنده: Mobina Pourmorourfard
کلیدواژه: #Casgevy#CRISPR
@renap
درمان Casgevy، در کارآزماییهای بالینی کودکان نتایج مهمی به دست آورده است. این درمان توانسته یک اولویت ملی از FDA دریافت کند که زمان بررسی را از حدود ۱۰ تا ۱۲ ماه به تنها یک تا دو ماه کاهش میدهد.
این موضوع میتواند دسترسی کودکان ۵ تا ۱۱ ساله مبتلا به کمخونی داسیشکل یا بتا تالاسمی به درمان را بسیار سریعتر کند.بر اساس دادههای منتشر شده، همهی کودکان تحت پیگیری یکساله یا از بحرانهای درد رها شدند یا دیگر نیازی به تزریق خون نداشتند.هرچند رژیم آمادهسازی پیش از درمان هنوز چالشبرانگیز است، اما این نتایج نشاندهندهی اثربخشی بالای درمان و امیدی تازه برای آیندهی پزشکی ژنتیک است.
کسجوی نام تجاری درمان ژنی مبتنی بر CRISPR، محصول مشترک شرکتهای Vertex و CRISPR Therapeutics است که برای بیماران SCD و تالاسمی بهکار میرود و بهصورت ویرایش برونتنی روی سلولهای CD34⁺ بیمار انجام میشود.لینک مطلبنویسنده: Mobina Pourmorourfard
کلیدواژه: #Casgevy#CRISPR
@renap۱۲:۳۳
نویافت:نخستین درمان مؤثر ملانومای چشمی متاستاتیک
ملانومای چشمی (Uveal Melanoma) یک نوع نادر و تهاجمی از سرطان چشم است که ۵٪ از کل موارد ملانوما را تشکیل میدهد. در نیمی از بیماران، این سرطان به سایر نقاط بدن، بهویژه کبد، متاستاز میدهد که در این مرحله پیشآگهی بسیار ضعیف بوده و میانگین بقای عمر بیماران تنها حدود یک سال است. درمانهای استاندارد ایمونوتراپی که در درمان ملانومای پوستی مؤثر بودهاند، در این نوع از سرطان کارایی چندانی ندارند و نیاز به گزینههای درمانی جدید را برجسته میکنند.
در این میان، داروی تبنتافوسپ (Tebentafusp) به عنوان اولین و تنها درمان تأیید شده برای گروه خاصی از بیماران مبتلا به ملانومای چشمی متاستاتیک (بیماران بزرگسال HLA-A*02:01 مثبت) که قبلاً درمانی دریافت نکردهاند، توسعه یافته است. این دارو یک مولکول دو-اختصاصی است که با هدایت سلولهای T سیستم ایمنی بدن، سلولهای سرطانی را شناسایی کرده و از بین میبرد.ادامه مطلب
نویسنده: Amirmohammad Mohammadiara
کلیدواژه: #Uvealmelanoma#cancer
@renap
ملانومای چشمی (Uveal Melanoma) یک نوع نادر و تهاجمی از سرطان چشم است که ۵٪ از کل موارد ملانوما را تشکیل میدهد. در نیمی از بیماران، این سرطان به سایر نقاط بدن، بهویژه کبد، متاستاز میدهد که در این مرحله پیشآگهی بسیار ضعیف بوده و میانگین بقای عمر بیماران تنها حدود یک سال است. درمانهای استاندارد ایمونوتراپی که در درمان ملانومای پوستی مؤثر بودهاند، در این نوع از سرطان کارایی چندانی ندارند و نیاز به گزینههای درمانی جدید را برجسته میکنند.در این میان، داروی تبنتافوسپ (Tebentafusp) به عنوان اولین و تنها درمان تأیید شده برای گروه خاصی از بیماران مبتلا به ملانومای چشمی متاستاتیک (بیماران بزرگسال HLA-A*02:01 مثبت) که قبلاً درمانی دریافت نکردهاند، توسعه یافته است. این دارو یک مولکول دو-اختصاصی است که با هدایت سلولهای T سیستم ایمنی بدن، سلولهای سرطانی را شناسایی کرده و از بین میبرد.ادامه مطلبنویسنده: Amirmohammad Mohammadiara
کلیدواژه: #Uvealmelanoma#cancer
@renap۱۲:۲۴
نویافت:ویرایش کارآمد درونتنی نورون پستانداران با استفاده از تحویل پپتیدی آنزیم کریسپر
اختلال در تحویل ایمن و مؤثر اجزای ویرایش ژن به سیستم عصبی مرکزی، بزرگترین مانع در مسیر درمان بیماریهای نورودژنراتیو مانند هانتینگتون است. حاملهای ویروسی نگرانیهای ایمنی ایجاد میکنند و روشهای غیرویروسی موجود نیز از کارایی و پخش بافتی پایینی در مغز برخوردارند.
این مطالعه با معرفی Neuro-PERC، یک پلتفرم تحویل غیرویروسی بهینهشده، پاسخی نوآورانه به این چالش ارائه میدهد. هسته این فناوری، تشکیل کمپلکسهای ریبونوکلئوپروتئین (RNP) کریسپر با پپتیدهای آمفی فیلیک A5K یا P55 است که به صورت ذراتی مونودیسپرس و فوق ریز (حدود ۱۷ نانومتر) فرموله میشوند. این اندازهی ایدهآل، همراه با روش تزریق افزایشیافته با همرفت (CED)، پخش وسیع و یکنواختی از عامل ویرایشگر در بافت متراکم مغز را ممکن میسازد.ادامه مطلب
نویسنده: Mobina Pourmorourfard
کلیدواژه: #NeuroPERC#NonViralDelivery#GeneEditing
@renap
اختلال در تحویل ایمن و مؤثر اجزای ویرایش ژن به سیستم عصبی مرکزی، بزرگترین مانع در مسیر درمان بیماریهای نورودژنراتیو مانند هانتینگتون است. حاملهای ویروسی نگرانیهای ایمنی ایجاد میکنند و روشهای غیرویروسی موجود نیز از کارایی و پخش بافتی پایینی در مغز برخوردارند. این مطالعه با معرفی Neuro-PERC، یک پلتفرم تحویل غیرویروسی بهینهشده، پاسخی نوآورانه به این چالش ارائه میدهد. هسته این فناوری، تشکیل کمپلکسهای ریبونوکلئوپروتئین (RNP) کریسپر با پپتیدهای آمفی فیلیک A5K یا P55 است که به صورت ذراتی مونودیسپرس و فوق ریز (حدود ۱۷ نانومتر) فرموله میشوند. این اندازهی ایدهآل، همراه با روش تزریق افزایشیافته با همرفت (CED)، پخش وسیع و یکنواختی از عامل ویرایشگر در بافت متراکم مغز را ممکن میسازد.ادامه مطلبنویسنده: Mobina Pourmorourfard
کلیدواژه: #NeuroPERC#NonViralDelivery#GeneEditing
@renap۹:۵۴
نوداد:ژندرمانی شخصیسازیشده برای جهش نادر SLC6A1
پسربچه ۸ ساله آمریکایی به نام «مکسول فرید» به عنوان نخستین بیمار جهان، درمان هدفمند آزمایشی برای یک بیماری ژنتیکی نادر را دریافت کرده است؛ بیماریای که آنقدر ناشناخته است که در ابتدای مسیر، تشخیص رسمی و نام بالینی شناختهشدهای نداشت. جهش در ژن SLC6A1 در این کودک باعث بروز تشنج، تأخیر رشدی و ناتوانیهای عصبی جدی شده و تا پیش از این، درمان تأییدشدهای برای آن وجود نداشت.
در ژوئن ۲۰۲۵، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) با اجرای این مداخله ژنی به صورت موردی برای مکسول موافقت کرد و در سپتامبر ۲۰۲۵ او طی یک نوبت تزریق، درمان را دریافت کرد.پزشکان و پژوهشگران تأکید میکنند که هنوز زود است نتیجه نهایی این مداخله را قضاوت کنند، اما گزارشها حاکی از آن است که وضعیت بالینی کودک از نظر کنترل علائم و روند کلی بیماری، نشانههای امیدوارکنندهای نشان میدهد.لینک مطلب
نویسنده: Mobina Pourmorourfard
کلیدواژه: #SLC6A1#PersonalizedGeneTherapy#RareDisease
@renap
پسربچه ۸ ساله آمریکایی به نام «مکسول فرید» به عنوان نخستین بیمار جهان، درمان هدفمند آزمایشی برای یک بیماری ژنتیکی نادر را دریافت کرده است؛ بیماریای که آنقدر ناشناخته است که در ابتدای مسیر، تشخیص رسمی و نام بالینی شناختهشدهای نداشت. جهش در ژن SLC6A1 در این کودک باعث بروز تشنج، تأخیر رشدی و ناتوانیهای عصبی جدی شده و تا پیش از این، درمان تأییدشدهای برای آن وجود نداشت.
در ژوئن ۲۰۲۵، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) با اجرای این مداخله ژنی به صورت موردی برای مکسول موافقت کرد و در سپتامبر ۲۰۲۵ او طی یک نوبت تزریق، درمان را دریافت کرد.پزشکان و پژوهشگران تأکید میکنند که هنوز زود است نتیجه نهایی این مداخله را قضاوت کنند، اما گزارشها حاکی از آن است که وضعیت بالینی کودک از نظر کنترل علائم و روند کلی بیماری، نشانههای امیدوارکنندهای نشان میدهد.لینک مطلب
نویسنده: Mobina Pourmorourfard
کلیدواژه: #SLC6A1#PersonalizedGeneTherapy#RareDisease
@renap۱۱:۴۳
بالین نگار:گزارش یک مورد Harlequin Ichthyosis ناشی از جهش نادر c.6353C>G در ژن ABCA12 با استفاده از توالییابی اگزوم کامل
سرتاسر بدن نوزاد پوشیده از پوستههای ضخیم و صفحهای شکل بود که با شکافهای قرمز تیره از هم جدا شده بودند. پلکهای فوقانی و تحتانی او کشیده و برگشته (Ectropion)، لبها متورم و باز، و بینی و گوشها صاف و بدشکل بودند.
تشخیص: بیماری ژنتیکی نادر و شدید «هارلیکوئین ایکتیوزیس»این بیماری اتوزومال مغلوب با پیشآگهی بسیار ضعیف است که در اثر جهش در ژن ABCA12، یک انتقالدهنده لیپید، ایجاد میشود. جهش شناساییشده در این گزارش (c.6353C>G) یک جهش کوتاهکننده جدید است که منجر به تولید یک پروتئین ناقص و فاقد عملکرد میشود. لینک مطلب
نویسنده: Hosein Salehi-Shadkami
کلیدواژه: #بالین_نگار #ایکیتیوزیس #بیماریژنتیکی
@renap
سرتاسر بدن نوزاد پوشیده از پوستههای ضخیم و صفحهای شکل بود که با شکافهای قرمز تیره از هم جدا شده بودند. پلکهای فوقانی و تحتانی او کشیده و برگشته (Ectropion)، لبها متورم و باز، و بینی و گوشها صاف و بدشکل بودند.
تشخیص: بیماری ژنتیکی نادر و شدید «هارلیکوئین ایکتیوزیس»این بیماری اتوزومال مغلوب با پیشآگهی بسیار ضعیف است که در اثر جهش در ژن ABCA12، یک انتقالدهنده لیپید، ایجاد میشود. جهش شناساییشده در این گزارش (c.6353C>G) یک جهش کوتاهکننده جدید است که منجر به تولید یک پروتئین ناقص و فاقد عملکرد میشود. لینک مطلبنویسنده: Hosein Salehi-Shadkami
کلیدواژه: #بالین_نگار #ایکیتیوزیس #بیماریژنتیکی
@renap۶:۴۹
نویافت:طراحی ویرایش گرهای ژنومی با بازدهی عملکردی بالا با استفاده از مدل سازی سکانس های CRISPR-Cas
در طول سالهای اخیر با توسعه ابزارهای هوش مصنوعی امکان استفاده از این مدلها برای تحلیل ساختارها و تولید مولکولهای جدید فراهم شده است. این مدلها با الهامگیری از تنوع موجود و شناخت نواحی حفاظت شده و متنوع میتوانند برای کاربردهای مختلف با ایجاد جهش ویژگیهای ابزارهای موجود را بهبود ببخشند. برای این کار محققان پایگاه داده CRISPR–Cas Atlas را برای آموزش مدلهای زبانی و شناخت تفاوتهای بین این سازهها ایجاد کردند. این پایگاه داده شامل بیش از ۱،۲۴۶،۰۸۸ اپرون CRISPR استخراج شده از کاوش در بین ۲۶.۲ تراباز داده ژنومی است.ادامه مطلب
نویسنده: Erfan Afshar Moghaddam
کلیدواژه: #CRISPR#GeneEditing #OpenCRISPR1
@renap
در طول سالهای اخیر با توسعه ابزارهای هوش مصنوعی امکان استفاده از این مدلها برای تحلیل ساختارها و تولید مولکولهای جدید فراهم شده است. این مدلها با الهامگیری از تنوع موجود و شناخت نواحی حفاظت شده و متنوع میتوانند برای کاربردهای مختلف با ایجاد جهش ویژگیهای ابزارهای موجود را بهبود ببخشند. برای این کار محققان پایگاه داده CRISPR–Cas Atlas را برای آموزش مدلهای زبانی و شناخت تفاوتهای بین این سازهها ایجاد کردند. این پایگاه داده شامل بیش از ۱،۲۴۶،۰۸۸ اپرون CRISPR استخراج شده از کاوش در بین ۲۶.۲ تراباز داده ژنومی است.ادامه مطلبنویسنده: Erfan Afshar Moghaddam
کلیدواژه: #CRISPR#GeneEditing #OpenCRISPR1
@renap۱۰:۰۰
نوداد:درمان سرطان خون «غیرقابلعلاج» با نخستین ژندرمانی ویرایش بازی در جهان
🩸 بیمارانی با نوعی سرطان خون پیشرفته و غیرقابلدرمان، پس از دریافت نخستین ژندرمانی "ویرایش بازی" (base-editing) جهان، اکنون عاری از بیماری هستند.
در این روش که توسط بیمارستان گریت اورموند استریت لندن توسعه یافته، سلولهای T اهدایی با تغییر دقیق کدهای DNA مهندسی میشوند تا به سلولهای سرطانی حمله کنند بدون آنکه توسط سیستم ایمنی یا داروها نابود شوند.
نتایج کارآزمایی نشان میدهد حدود دوسوم بیماران، از جمله آلیسا تاپلی که سه سال پیش اولین دریافتکننده بود، اکنون در بهبودی کامل به سر میبرند. این موفقیت امیدی تازه برای درمان لوسمیهای مقاوم ایجاد کرده است.لینک مطلب
نویسنده: Erfan Afshar Moghaddam
کلیدواژه: #BloodCancer
@renap
🩸 بیمارانی با نوعی سرطان خون پیشرفته و غیرقابلدرمان، پس از دریافت نخستین ژندرمانی "ویرایش بازی" (base-editing) جهان، اکنون عاری از بیماری هستند.
در این روش که توسط بیمارستان گریت اورموند استریت لندن توسعه یافته، سلولهای T اهدایی با تغییر دقیق کدهای DNA مهندسی میشوند تا به سلولهای سرطانی حمله کنند بدون آنکه توسط سیستم ایمنی یا داروها نابود شوند.
نتایج کارآزمایی نشان میدهد حدود دوسوم بیماران، از جمله آلیسا تاپلی که سه سال پیش اولین دریافتکننده بود، اکنون در بهبودی کامل به سر میبرند. این موفقیت امیدی تازه برای درمان لوسمیهای مقاوم ایجاد کرده است.لینک مطلبنویسنده: Erfan Afshar Moghaddam
کلیدواژه: #BloodCancer
@renap۱۰:۰۴
شماره جدید ماهنامه تخصصی «رناپ» منتشر شد
به نام یگانه نگارگر بوم زندگیپیشرفتهای روزآمد در ژندرمانی و ویرایش ژنتیکی، افق تازهای را پیش روی درمان بیماریهای با درمان دشوار میگشاید؛ زاویهای که در آن، درمان دیگر صرفاً کنترل علائم نیست، بلکه مداخلهای ریشهای و راهگشا در سطح ژن و سلول است. در این شماره از ماهنامه رناپ، سه دستاورد شاخص را مرور کردهایم که هر یک تصویری روشن از مسیر آینده پزشکی ترسیم میکنند:
🧬 نخستین ژندرمانی برای کودک مبتلا به سندرم هانتر (MPS II)با اصلاح ژنتیکی سلولهای بنیادی خون، تولید آنزیم IDS احیا شده و بر اساس دادههای پیگیری، قطع تزریق هفتگی آنزیم و بهبود شاخصهای رشد و عملکرد عصبی گزارش شده است؛ گامی مهم در جهت تغییر سیر طبیعی بیماریهای لیزوزومی.
ژندرمانی شخصیسازیشده برای جهش نادر SLC6A1مداخلهای طراحیشده برای یک بیمار خاص، با مجوز موردی FDA، که نشانههایی از بهبود بالینی را نشان میدهد و نمونهای روشن از ظرفیت پزشکی شخصمحور در اختلالات ژنتیکی بسیار نادر است.
🩸 دریافت اولویت ملی FDA برای درمان ژنتیکی Casgevyاین درمان، مبتنی بر ویرایش برونتنی سلولهای +CD34، در کودکان مبتلا به کمخونی داسیشکل و بتاتالاسمی نتایج بالینی چشمگیری داشته است. کاهش زمان بررسی FDA به ۱–۲ ماه و رهایی بیماران از بحرانهای درد یا وابستگی به تزریق خون، نقطه عطفی در مسیر درمان بیماریهای خونی ارثی محسوب میشود.
این شماره، روایتی است از حرکت آرام اما عمیق پزشکی بهسوی درمانهای ریشهای؛ جایی که ژندرمانی و ویرایش ژنتیکی از مفاهیم آیندهنگرانه، به بخشی از تجربه واقعی بیماران تبدیل شدهاند.
از شما دعوت میکنیم برای مطالعه این شماره از ماهنامه رناپ، به وبسایت رناپ به آدرس زیر مراجعه فرمایید:ماهنامه تخصصی رناپ
به نام یگانه نگارگر بوم زندگیپیشرفتهای روزآمد در ژندرمانی و ویرایش ژنتیکی، افق تازهای را پیش روی درمان بیماریهای با درمان دشوار میگشاید؛ زاویهای که در آن، درمان دیگر صرفاً کنترل علائم نیست، بلکه مداخلهای ریشهای و راهگشا در سطح ژن و سلول است. در این شماره از ماهنامه رناپ، سه دستاورد شاخص را مرور کردهایم که هر یک تصویری روشن از مسیر آینده پزشکی ترسیم میکنند:
🧬 نخستین ژندرمانی برای کودک مبتلا به سندرم هانتر (MPS II)با اصلاح ژنتیکی سلولهای بنیادی خون، تولید آنزیم IDS احیا شده و بر اساس دادههای پیگیری، قطع تزریق هفتگی آنزیم و بهبود شاخصهای رشد و عملکرد عصبی گزارش شده است؛ گامی مهم در جهت تغییر سیر طبیعی بیماریهای لیزوزومی.
ژندرمانی شخصیسازیشده برای جهش نادر SLC6A1مداخلهای طراحیشده برای یک بیمار خاص، با مجوز موردی FDA، که نشانههایی از بهبود بالینی را نشان میدهد و نمونهای روشن از ظرفیت پزشکی شخصمحور در اختلالات ژنتیکی بسیار نادر است.🩸 دریافت اولویت ملی FDA برای درمان ژنتیکی Casgevyاین درمان، مبتنی بر ویرایش برونتنی سلولهای +CD34، در کودکان مبتلا به کمخونی داسیشکل و بتاتالاسمی نتایج بالینی چشمگیری داشته است. کاهش زمان بررسی FDA به ۱–۲ ماه و رهایی بیماران از بحرانهای درد یا وابستگی به تزریق خون، نقطه عطفی در مسیر درمان بیماریهای خونی ارثی محسوب میشود.
این شماره، روایتی است از حرکت آرام اما عمیق پزشکی بهسوی درمانهای ریشهای؛ جایی که ژندرمانی و ویرایش ژنتیکی از مفاهیم آیندهنگرانه، به بخشی از تجربه واقعی بیماران تبدیل شدهاند.
از شما دعوت میکنیم برای مطالعه این شماره از ماهنامه رناپ، به وبسایت رناپ به آدرس زیر مراجعه فرمایید:ماهنامه تخصصی رناپ۷:۲۳